Серповидно-клеточную анемию научились лечить с помощью генной терапии

8 марта 2017
  Автор: medical_club_net

В новом выпуске The New England Journal of Medicine, группа американских и французских ученых опубликовала доклад о лечении серповидно-клеточной анемии методом генной терапии. В статье описывается больной мальчик с βS/βS-генотипом, одиничной 3.7-kb α-глобин делецией гена, и отсутствием глюкозо-6-фосфат-дегидрогеназы, диагноз серповидно-клеточной анемии которому, был поставлен при рождении. он наблюдался  и получал лечение  в детской больнице Неккера (Париж, Франция).

В анамнезе у больного были многочисленные вазо-окклюзионные кризы и двусторонний остеонекроз бедра . Он подвергся холецистэктомии и спленэктомии. Во время диагностики, у него была обнаружена церебральная гипотензия без признаков церебральной васкулопатии. После безуспешной терапии гидроксимочевиной, в возрасте 2 и 9 лет, в 2010 году было проведено переливание эритроцитарной массы, в комбинации с препартами железа (Deferasirox в дозе 17 мг на килограмм тела веса в сутки).

В мае 2014 года он был зачислен на программу клинического исследования и после проведенной диагностики в октябре 2014 года, он получил лечение препаратом LentiGlobin BB305.

Вся процедура представляет собой выделение в костном изъятом костном мозгу кроветворных клеток CD34 + и внедрение в них ослабленного лентевируса с измененным геном глобина βA-T87Q. В это время оставшийся костный мозг подвергают миелоабляции препаратом бусульфан. Все эти процедуры осуществлялись на фоне постоянной трансфузии крови, для обеспечения нормальной жизнедеятельности организма пациента.

Полное приживление, измененного трансплантата костного мозга, произошло на 88 день лечения, когда удалось добиться 30% глобина βA-T87Q в крови пациента. На шестом месяце терапии уровень гемоглобина достиг нижней границы нормы, а на девятый месяц доля βA-T87Q достигла 46, на 15-й месяц — 48%. Весь курс лечения мальчик не испытывал ни одного рецидива заболевания. Побочные эффекты исследований оказались связаны с процедурой уничтожения кроветворных клеток и были устранены в ходе лечения. По результатам наблюдений врачи отменили пациенту медикаментозную терапию за отсутствием необходимости.

Источник: medical-club.net

VN:F [1.9.22_1171]
Оцените эту статью!
Rating: 2.8/5 (8 votes cast)
Серповидно-клеточную анемию научились лечить с помощью генной терапии, 2.8 out of 5 based on 8 ratings

Интересная статья? Поделитесь ею пожалуйста с другими:

 

Оставьте комментарий